Jul 8, 2014
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Descubren un nuevo tratamiento para curar una enfermedad rara que ataca al hígado

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Eduardo Salido, catedrático de Anatomía Patológica de la Universidad de La La Laguna (ULL), ha participado en el descubrimiento de una nueva terapia para tratar la Hiperoxaluria Primaria Tipo 1 (PH1), una enfermedad congénita del hígado cuya progresión afecta severamente el funcionamiento renal y para la cual no existe tratamiento eficaz en la actualidad.

Los resultados de esta nueva terapia en el tratamiento de esta patología poco conocida han sido presentados en el décimo primer congreso internacional sobre la enfermedad rara Hiperoxaluria Primaria, celebrado en Chicago a finales de junio.

Las alteraciones inducidas por esta patología se deben a una deficiencia genética en el enzima AGT (alanina-glioxalato aminotransferasa), lo que provoca una producción exagerada por el hígado de sales, formación de cristales de oxalato cálcico por el riñón y una disfunción renal grave.

La enfermedad puede llegar a ser fatal y requerir diálisis o trasplante combinado de hígado y riñón. Aunque su prevalencia no es bien conocida, se estima que pueden darse entre uno y tres casos por cada millón de personas.

Los estudios preclínicos de Salido, realizados en colaboración con Dicerna Pharmaceuticals (Watertown, Massachusetts, EEUU), demuestran que la molécula DCR-PH1, desarrollada por Dicerna, produce una inhibición potente y duradera del gen HAO1, implicado en esta enfermedad.

Utilizando un modelo de ratón modificado genéticamente que reproduce la enfermedad, se ha comprobado que la administración de una sola dosis de esta molécula produce una reducción del 97% en la transcripción del gen HAO1 en el hígado, y una reducción significativa de los niveles urinarios de oxalato, un metabolito que se utiliza como marcador de la enfermedad, hasta el punto de alcanzar los valores encontrados en ratones normales.

Según declaró Craig B. Langman, presidente del congreso, «basados en estos estudios preclínicos estamos en disposición de comenzar ensayos clínicos para determinar el potencial de DCR-PH1 en el tratamiento de la Hiperoxaluria Primaria».

RESULTADOS OPTIMISTAS

Por su parte, el catedrático de la Universidad de La Laguna es optimista frente a los resultados encontrados. «Nuestros resultados indican que la inhibición del gen HAO1 previene la expresión de la glicolato oxidasa, y por lo tanto podría reducir significativamente la elevada producción de oxalato que se encuentra en los pacientes con PH1», señaló.

«De esta forma», prosigue Salido, «bloqueando la producción de glicolato oxidasa en el hígado, el DCR-PH1 podría prevenir el daño renal característico en los pacientes de PH1».

En este sentido, Pankaj Bhargava, director médico de Dicerna, señaló que los datos del investigador de la Universidad de La Laguna «apoyan el uso de las tecnologías biomédicas basadas en el RNA de interferencia para el tratamiento de las enfermedades hepáticas raras y de base genética, por lo que vamos a iniciar los ensayos clínicos de DCR-PH1 que permitan validar estos hallazgos en humanos».

Eduardo Salido forma parte de los investigadores implicados en Imbrain, un proyecto financiado por la Comisión Europea para desarrollar el potencial en investigación e innovación biomédica de la Universidad de La Laguna, y es el coordinador del programa de investigación en Enfermedades Raras y de Base Genética del Centro de Investigación Biomédica de Canarias.

Los resultados presentados forman parte de una colaboración entre la compañía Dicerna y el Cibican, y constituyen un ejemplo del potencial de este centro en la búsqueda de nuevas terapias para las enfermedades metabólicas poco conocidas.

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Salud

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